让AI制药回归临床需求

当前，随着大模型的发展和算力的提升，AI在推动医药产业创新方面发挥着越来越重要的作用。

AI提升了新药分子筛选效率，使新药发现周期大幅缩短，核心环节耗时压缩至1—3年。然而，这也导致越来越多的科研人员在进行药物分子的发现时，倾向依赖分子筛选路径，进而形成路径同质化趋势。

“百家争鸣、百花争放”是打破单一技术路径、破解源头创新瓶颈、实现换道超车的核心底层支撑。医药领域的科学研究应回归临床需求的本源。在产业发展过程中，科学探索应避免只追求热点，要更多关注那些从临床真实需求出发、走不同技术路线的研究，引领产业发展形成多元化格局。

我观察到，AI制药存在以下几方面的不足。

其一，科研端与产业端的创新导向错配，使得源头成果转化适配性不足。国内高校、科研院所的大量AI制药相关研究仍聚焦分子生成效率、算法跑分等单点技术指标，未对齐真实临床需求，产出的成果多为化学模型层面的分子微创新，缺少疾病首创（FID）导向的底层生物学机制研究，大量实验室成果与药企后续的临床转化、商业化落地需求脱节，难以形成具备差异化临床价值的可落地管线。

其二，科研院所的AI算法团队与医院、药企的实验、临床资源长期割裂。高质量人体扰动等融合数据分散在不同主体间，受数据孤岛、隐私合规、标准不统一的限制无法顺畅流通，导致科研端训练的疾病模型缺乏真实临床数据持续迭代优化。AI生成的大量候选假设无法快速完成闭环验证，出现“生成得越多，失败得越多”的现象，大量科研成果卡在实验室验证环节无法推进到临床阶段。

其三，当前全球多数AI制药企业的疾病建模仍停留在统计层面，仅能覆盖细胞表型筛选、局部通路模拟等浅层次环节，尚未建立稳定可解释的人体疾病因果推演体系。对于新药研发失败的根本问题，产业界重视不足，需要科研领域从源头上纠正错误，以提高后期临床转化的成功率。

其四，尽管国内创新药管线数量快速增长、1.1类新药申报持续走高，但不少项目依旧延续成熟靶点之上的分子改造路径，未能填补新的临床空白，很难形成真正差异化的临床获益。换句话说，在当前模式下，已被满足的需求重复被满足，而临床急需依然无法被满足，致使产业陷入靶点扎堆、赛道内卷、通过竞价挤压利润的困局。

一是变换创新“标尺”。生物医药创新成果要完成转化，必须改变创新的“标尺”，不再用“分子是否新颖”作为衡量标准，而要考虑这项创新能否真正解决临床需求。调整高校、科研院所的AI制药相关科研项目评审标准，将“临床未满足需求匹配度”“疾病机制创新价值”作为核心考核指标，替代单一的算法效率、论文发表导向。设立专项科研基金，定向支持以疾病端临床空白为起点的因果生物学建模、生命世界模型类前沿研究，从源头避免仅做分子层面跟随创新的低水平重复，让科学研究从立项之初就对齐后续成药转化的核心要求。

二是搭建产学研医协同的公共转化平台，打通全链路验证闭环。由监管部门牵头，联合头部科研院所、三甲医院、创新药企共同组建AI制药创新联合体，建立统一标准的生物医药数据共享池，在保障患者隐私的前提下开放高质量多组学、临床随访等数据的合规使用通道。同步布局区域级自动化生物实验公共服务平台，为科研团队提供低成本的高通量湿实验验证能力，真正打通“AI计算生成假设—自动化实验验证—数据回流优化模型”的正向循环，大幅降低科研成果的转化验证门槛。

三是加快完善AI药物知识产权保护、算法审计验证规范、虚拟临床试验监管指南等配套制度，进一步厘清科研院所、企业之间的成果转化收益分配机制，从金融、制度双重维度为源头创新成果的落地扫清障碍。

在AI制药发展前半场，投资机构、产业重点更偏向化学模型、分子工具类项目，看重算法速度与管线推进节奏。但在下半场比拼中，国际医药领域已经开始意识到，应逐渐加深对疾病本身的理解，加大对疾病机制建模、计算医学、生命世界模型等底层生物学方向的布局力度。应依托我国庞大临床患者资源、丰富临床场景等优势，结合AI技术，把新药研发拉回到解决临床需求这个根本上，引导产业去研发满足健康需求的新药。

（作者系中科计算技术西部研究院研究员、哲源科技联合创始人。本报记者张佳星整理）

编辑：HN008